Charles River Laboratories International, Inc.(纽交所代码:CRL)近期宣布，Charles River在与Vertex Pharmaceuticals生产CASGEVY™(exagamglogene autotecmel[exa-cel])细胞疗法的战略合作中取得了一个重要的里程碑。CASGEVY™作为世界上第一种针对严重镰状细胞病的基因编辑疗法，在一些国家被批准用于某些符合条件的患者。
此前，Charles River的孟菲斯工厂接受且顺利通过了美国食品药品监督管理局（FDA）和健康产品监管局（HPRA）的背靠背审计（FDA和HRPR作为欧洲药品管理局EMA的代表）。Charles River孟菲斯工厂是北美第一家获得欧洲药品管理局批准的合同开发和生产组织（CDMO），可以商业化生产同种异体基因细胞治疗药物产品。
Charles River董事长、总裁兼首席执行官James C.Foster表示：“我们在孟菲斯的团队很自豪能够获得监管部门批准生产CASGEVY”。“我们很高兴能与Vertex携手合作达成这一里程碑—制造出世界上第一种针对严重镰状细胞病的基因编辑疗法。患者对这种疗法有着巨大的需求，我们期待着与Vertex继续合作，帮助将这种疗法带给患者。”
SCD（镰状细胞病）是一种遗传性血液病，影响着全世界数百万人。SCD影响血红蛋白，血红蛋白是血液中携带O2的一部分。患有这种疾病的人需要终身治疗和大量使用医疗资源，最终导致预期寿命缩短。Vertex与CRISPR Therapeutics合作，利用CRISPR/Cas9基因编辑技术来发现和开发CASGEVY。
镰刀状异形红细胞（图源：NIH）
Casgevy是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带O2的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。通过Casgevy治疗，可以提高HbF水平，有可能缓解输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求，并减少镰刀型细胞贫血病患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象。Casgevy曾获FDA授予治疗镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血的再生医学先进疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。
Charles River在细胞基因治疗领域已有超过20年的相关经验，提供研究级、HQ级和GMP级别的质粒以及各类病毒载体，包括不限于AAV，AdV, HSV等。
在细胞治疗领域，由于细胞治疗产品的特殊性，往往需要选择本地化的供应商，Charles River可为客户提供高质量的细胞治疗产品和服务，为细胞治疗领域提供自体和异体产品，覆盖细胞类型众多，包括不限于 T-cell、Car T、 TCR-T、DC、NK、HSC、Hu-MSC。由于细胞治疗类产品的特殊性，Charles River提供的美国GMP生产及放行、及运输服务，可有效满足企业产品在海外临床试验及商业化（北美、南美、欧洲等）质量、监管与产品时效性的多重需求，我们拥有管理和投放市场的丰富经验，涵盖超过22个国家/地区的1,000多个批次，包括支持全球大型自体细胞临床三期项目及同种异体细胞临床项目。Charles River位于孟菲斯的细胞治疗CDMO设施已成为北美第一个获得EMA批准商业生产异体细胞治疗药物产品的CDMO。
此外，Charles River在内部提供完整的细胞基因治疗产品的生物安全性检测，包括不限于E.coli细胞库检定、哺乳动物细胞库检定、病毒库检定；包括鉴别、纯度、无菌、支原体、内外源病毒检测、GMP级别NGS病毒安全性检测、RCL/RCR、RCAAV、空壳率、生物活性检测，等等，并提供完整的产品放行检测。针对于基因治疗产品，还提供病毒清除工艺验证服务、HCP专属性方法开发等服务。
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