Charles River与AAVantgarde宣布达成基因疗法CDMO合作

Charles River Laboratories International, Inc.(纽交所代码:CRL)和AAVantgarde近期宣布签订合同开发和制造组织（CDMO）协议，为其生产GMP级别质粒DNA.

AAVantgarde是一家临床阶段的生物技术公司，拥有两个专有的腺相关病毒（AAV）载体平台，用于大片段基因递送和开发治疗遗传性视网膜疾病的产品，AAVantgarde将充分利用到Charles River在制造GMP质粒DNA方面的专业知识。AAVantgarde拥有的两个AAV载体平台都旨在实现大片段基因在体内有效递送到组织和细胞。在这次合作中，Charles River将借助他们的AAV Intein平台为AAVantgarde的Stargardt疾病项目（AAVB-039）开发质粒DNA，该平台已被证明可以非常有效的重建治疗性蛋白。
 

质粒DNA生产

近年来，Charles River显著扩大了其细胞和基因治疗组合，以简化复杂的供应链，满足对质粒DNA、病毒载体和细胞治疗服务日益增长的需求。结合Charles River的传统检测能力，开发人员可以利用其“Concept to Cure”一站式CGT解决方案。

通过此次合作，AAVantgarde将有权访问Charles River位于英国Keele的GMP质粒DNA CDMO卓越中心，该中心负责现货Rep/Cap和pHelper质粒产品以及GMP制造服务，以支持先进疗法开发。
 

关于Stargardt病

Stargardt病是最常见的遗传性黄斑变性病。Stargardt病大多数情况下以常染色体隐性方式遗传，由ABCA4基因突变引起，该治疗基因（ABCA4）长6.8kb，也无法装入标准的AAV载体。该疾病特征是从儿童或青少年开始逐渐丧失中心视力，导致严重视力丧失。这是遗传性黄斑变性最常见的形式，代表了一种非常高的未满足需求。在美国和欧盟，Stargardt病影响大约6-7.5万名患者。
 

在细胞治疗领域，由于细胞治疗产品的特殊性，往往需要选择本地化的供应商，Charles River可为客户提供高质量的细胞治疗产品和服务，为细胞治疗领域提供自体和异体产品，覆盖细胞类型众多，包括不限于 T-cell、Car T、 TCR-T、DC、NK、HSC、Hu-MSC。由于细胞治疗类产品的特殊性，Charles River提供的美国GMP生产及放行、及运输服务，可有效满足企业产品在海外临床试验及商业化（北美、南美、欧洲等）质量、监管与产品时效性的多重需求，我们拥有管理和投放市场的丰富经验，涵盖超过22个国家/地区的1,000多个批次，包括支持全球大型自体细胞临床三期项目及同种异体细胞临床项目。Charles River位于孟菲斯的细胞治疗CDMO设施已成为北美第一个获得EMA批准商业生产异体细胞治疗药物产品的CDMO。

此外，Charles River在内部提供完整的细胞基因治疗产品的生物安全性检测，包括不限于E.coli细胞库检定、哺乳动物细胞库检定、病毒库检定；包括鉴别、纯度、无菌、支原体、内外源病毒检测、GMP级别NGS病毒安全性检测、RCL/RCR、RCAAV、空壳率、生物活性检测，等等，并提供完整的产品放行检测。针对于基因治疗产品，还提供病毒清除工艺验证服务、HCP专属性方法开发等服务。